طفلة بريطانية تحصل على أغلى علاج بالعالم بسبب اضطراب قاتل.. تطور كبير لحالتها
الطفلة تيدي شو
عانت طفلة بريطانية رضيعة تبلغ من العمر 19 شهرًا، من مرض جيني وراثي نادر، اسمه «حثل المادة البيضاء المتبدل اللون - MLD»، وهو مرض جيني مُميت واضطراب قاتل، ولإبقائها على قيد الحياة وإعطائها فرصة جديدة، حصلت على واحدًا من أغلى الأدوية في العالم.
والاضطراب القاتل، مرض وراثي نادر يؤدي إلى تراكم المواد الدهنية في خلايا الجسم والمخ والحبل النخاعي والأعصاب المحيطية، ويسبب أضرارًا جسيمة للجهاز العصبي والأعضاء، ويقلل من متوسط عُمر الإنسان، بحسب «مترو» البريطانية.
وواجهت الطفلة البريطانية تيدي شو، من نورثمبرلاند، المرض الخطير، وبعد رحلة من محاولة حصولها على العلاج، تمت الموافقة عليه، ووصل سعره إلى 2.8 مليون جنيه إسترليني، أي ما يعادل أكثر من 102 مليون جنيه، وهو أغلى علاج في العالم.
الشركة وافقت على تقليل سعر العلاج
العلاج التي حصلت عليه اسمه «Libmeldy»، وحاول أهل الطفلة تقليل سعر العلاج خلال الشهور الماضية، إلى أن وافقت الشركة المسؤولة على تقديمه إلى الطفلة بسعر مُخفض.
ويعمل العلاج على تصحيح السبب الوراثي للاضطراب القاتل، عن طريق إدخال نسخ وظيفية من الجين المعيب في الخلايا الجذعية للمريض، حيث تأتي الخلايا الجذعية من النخاع العظمي أو الدم الخاص بالمريض، ثم يجر إعادتها إلى الجسم حاملة المعلومات الجينية الجديدة.
اختفاء علامات المرض عن «تيدي»
تمت إزالة الخلايا الجذعية للطفلة «تيدي»، واستُبدلت بجينات على عدة مراحل، خلال شهري يونيو وأكتوبر من العام الماضي، وخلال الشهر الحالي، تحسنت بشكل كبير صحة الطفلة، ولا يظهر عليها أي علامات على المرض المدمر الذي ولدت به.
ويتطور المرض مع التقدم في العمر، ويؤدي إلى الوفاة، ويعطي العلاج على شكل تسريب في الوريد دفعة واحدة، بحسب المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية بنيس.