نجاح غير مسبوق لتقنية التعديل الجيني في معالجة مرض وراثي لدى فئران
نجاح غير مسبوق لتقنية التعديل الجيني في معالجة مرض وراثي لدى فئران
أرشيفية
تمكن باحثون للمرة الأولى من معالجة مرض وراثي من خلال تقنية التعديل الجيني على فئران في المختبر، ما قد يفتح الباب أمام علاج مماثل لدى البشر، على ما أظهرت نتائج أولية لأعمالهم.
وتمكنت 3 فرق أبحاث بشكل منفصل من إعادة عضلات لدى قوارض إلى وظيفتها الطبيعية، بعد إصابتها بحثل دوشين العضلي، وهو مرض لا علاج له لدى البشر، يؤدي للوفاة المبكرة، ونشرت هذه الدراسة في مجلة "ساينس" الأمريكية.
واستخدم الباحثون تقنية "كريسبر-كاس 9" التي طورت العام 2012، وهي الأكثر فعالية بسبب دقتها الكبيرة في تصحيح الخلل في الحمض الريبي، وهي بسيطة وغير مكلفة، ومستوحاة من عملية طبيعية تستخدمها البكتيريا لمقاومة الفيروسات.
واختارت مجلة "سينس" تقنية "كريسبر" كأفضل إنجاز علمي العام 2015 إلا أنها تثير جدلا كبيرا أيضا، بسبب قدرتها على تغيير الإرث الجيني للأجيال المقبلة في حال استخدمت على الأجنة البشرية.
وتظهر النتائج الأخيرة المسجلة على فئران قدرة "كريسبر" على تصحيح الخلل الجيني بعد الولادة، ويطال حثل دوشين العضلي طفلا من كل 5 آلاف عند الولادة، خصوصا من الذكور، ويتمثل بتلف تدريجي غير قابل للعلاج للعضلات بما في ذلك عضلات القلب، إذ أن جسم الإنسان لا يعود قادرا على إنتاج بروتين ديستروفين.
وتوصل الباحثون بفضل تقنية تعديل المجين لتصحيح عمل الجينات التي تسمح بإنتاج هذا البروتين الأساسي في تشكل ألياف العضلات.
وقال معدو إحدى الدراسات الثلاث "إن هذا التقدم يشكل أول نجاح لتقنية تعديل الحمض الريبي في معالجة مرض جيني لدى حيوان ثديي حي كامل النمو، مع استراتيجية قد يمكن تطبيقها على علاج بشري".
وسبق لباحثين أن توصلوا في المختبر من خلال تقنية "كريسبر" إلى تصحيح تحولات جينية مسؤولة عن مرض دوشين، بعد زرع خلايا أخذت من مرضى، ونجح باحثون آخرون في تعديل الجينات التي تعاني خللا في خلايا جنينية بشرية، مزيلين بذلك خطر الإصابة بهذا المرض.